Therapie

Das hochspezialisierte Enzymersatzmedikament Naglazyme bietet eine Therapiemöglich-keit für Kinder mit der seltenen Stoffwechselkrankheit Maroteaux-Lamy an. Den betroffenen Patientinnen und Patienten fehlt ein spezielles Enzym (Arylsulfatase B) zum Abbau von Zuckermolekülen in den Zellen. Diese Moleküle (so genannte Mukopoly-saccharide) lagern sich in der Folge in verschiedenen Organen des Körpers ein und werden gespeichert. Die Arbeit der Zellen wird dadurch eingeschränkt, immer mehr Zellen verlieren ihre Funktion. Während der wöchentlichen Infusion erhalten die Patienten das ihnen fehlende Enzym direkt ins Blut. Damit kann der Krankheitsverlauf verlangsamt, im besten Falle sogar gestoppt werden.

Die Zulassung von Naglazyme und die Aufnahme in die Spezialitätenliste des Bundesamt für Gesundheit (BAG) bedeutet für die Betroffenen und deren Familien ein sehr wichtiger Schritt. Mit dieser Therapie kann gegen die seltene Krankheit etwas getan werden, denn bis anhin konnten Maroteaux-Lamy Patienten nur palliativ behandelt werden. Die Krankheit Maroteaux-Lamy tritt schätzungsweise bei einer von 340 000 Geburten auf. In der Schweiz sind bislang vier Patientinnen bekannt.